近日,广东一位母亲向国家药品监督管理局提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的订购方式和国内定价依据。一夜之间,诺西那生钠注射液火了,这也引起了众多网友的关注和讨论。脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,属常染色体隐性遗传病,患儿多表现为四肢肌肉无力、肌肉萎缩、呼吸困难等。根据患者起病年龄和临床病程,将脊髓性肌萎缩症由重到轻分为4型。如果患儿不能及时进行系统性治疗,大多数SMA-1型患儿无法存活到2岁。2019年2月,国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5qSMA。5qSMA是该疾病最常见
妙手医生
33222020-08-27