重磅！罕见病【多发性硬化症】新药西尼莫德片，有望短期内上市

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西尼莫德片是新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统，从而达到抑制炎症的效果。

临床前研究表明，这一药物可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且促进CNS（中枢神经系统）的髓鞘再生，它具有改变疾病进程的潜力。

据了解，西尼莫德片的获批是基于一项包含1651名SPMS患者的临床试验。

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，发病原因是患者的免疫系统攻击自身保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其他部位的信息交流受阻。大多数患者在20~40岁期间症状第一次出现。

此外，多发性硬化症也是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一，女性发病率高于男性。据不完全统计，全球有大约230万患者受到MS的困扰，其中3-5%为儿童或青少年。

大多数（约80%左右）多发性硬化症患者在发作初期为复发缓解型MS，即症状加剧的发作之后出现缓解期，但疾病随着复发不能完全缓解，从而导致仍有一定程度的残疾残留。随着病程的进展，多数在5～15年内（约50%在10年内/80%在20年内）转变为继发进展型MS（SPMS）。

此外，多发性硬化症还可能表现为原发进展型及进展复发型，但均较少见，一般10%～15%多发性硬化症患者最初表现为原发进展型，即临床没有缓解复发过程，疾病呈缓慢进行性加重，且病程大于一年。另外约5%～10%MS患者表现为进展复发型，疾病始终呈缓慢进行性加重，病程中有少数缓解复发过程。

2018年5月，多发性硬化症被纳入《第一批罕见病目录》。此外，同年8月CDE 发布的48个境外已上市临床急需新药名单中，包括三种用于治疗多发性硬化症的药品，它们分别是AcordaTherapeutics公司的达伐吡啶（dalfampridine）、赛诺菲-安万特的特立氟胺(teriflunomide)、诺华的芬戈莫德（fingolimod）。

目前，多发性硬化症尚无有效的根治疗法，临床上以疾病修正治疗(Disease-modifyingtreatments,DMT)为主。

根据罕见病诊疗指南，及国际多发性硬化症社区公开资料，截至目前，已有16款DMT治疗药物在欧美获批上市，另外，百健diroximelfumarate和新基ozanimod仍处于上市审评阶段，预计2019年或是2020年初获批上市。

但是，目前国内可用的多发性硬化症药物非常缺乏。与国外已上市的10多种药物相比，我国获批上市的治疗多发性硬化症的药物仅1~2种，2018年10月，首个多发性硬化症口服治疗药物奥巴捷(特立氟胺片)正式在国内上市。

此次西尼莫德片拟被纳入优先审批，有望加速上市，对我国多发性硬化症患者而言，无疑是一大利好消息，将让更多患者有药可用，用上好药。