伊马替尼治疗慢粒白血病效果怎么样？有效性可持续10年？

      在大多数人的印象中，白血病是一种可怕的不治之症。不过，今天要讲的慢粒白血病可以说是白血病“家族”中比较“幸运”的一种。

     慢粒白血病是一种源于骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的血液恶性肿瘤，它占成人白血病的15%。目前，发病原因尚不清楚，但是发病机制已经非常明确。

     是由于9号染色体的ABL基因与22号染色体上的BCR基因易位产生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶异常激活，通过下游信号通路，导致细胞异常增殖、凋亡抑制，最终造成细胞恶性转化。

     慢粒白血病患者在中国的发病年龄较欧美年轻，为45~50岁，而西方国家为67 岁。

     白细胞异常增高，警惕是慢粒白血病！

     慢粒白血病的症状通常较为隐匿。常见的可以是低热，易出汗，乏力，体重下降，或者脾肿大等。临床上，很多患者就是因为脾脏肿大（巨大）而产生腹部下坠感等不适到医院看病，或者在体检时发现化验单上白细胞异常增高，最后转到血液科，发现原来是患上了慢粒白血病。

     所以，如果遇到上述情况，尤其是检查发现白细胞异常增高时，即使没有任何不适，也建议最好到血液科就诊，进一步查明原因。

     格列卫（甲磺酸伊马替尼），是目前治疗慢粒白血病慢性期的标准一线用药。

     伊马替尼治疗慢粒白血病效果怎么样？有效性可持续10年？

     伊马替尼（Imatinib）是一类选择性BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，因在治疗慢粒白血病（CML）上能够闲着改善患者的预后，一经上市，就开创了CML治疗的新时代。而后，在伊马替尼I期和III期研究中，伊马替尼都表现出了卓越疗效，同时随着临床研究的不断推进，目前伊马替尼已成为CML治疗的一线标准。

     发布在N Engl J Med上的伊马替尼治疗初诊CML随机对照研究的10年余随访结果显示，伊马替尼（Imatinib）治疗持续有效，且毒性事件未随使用时间增长而叠加。

     研究共入组16个国家177所医疗中心1106例患者，两个治疗组各入组553例。中位随访10.9年。伊马替尼组一线治疗的患者中，9.3%出现严重不良反应（最常见的为腹痛，发生率为0.7%）。

     伊马替尼组治疗第1年，39例患者发生心脏的严重不良事件，62例患者发生第二原发肿瘤（良性或恶性）。分析显示，治疗5年后，并未观察到任何新不良事件发生。

     伊马替尼（Imatinib）组与（干扰素α＋阿糖胞苷）组疾病进展绝大多数发生于最初4年（前4年中，伊马替尼组34/38，阿糖胞苷组64/71）。Sokal评分高的患者较评分中等及低的患者10年OS率显著更低。

     初始使用伊马替尼与先使用干扰素α＋阿糖胞苷后转入伊马替尼组患者死亡风险比为0.74。发生主要细胞遗传学缓解（完全缓解＋部分缓解）的中位时间为3.0个月。发生完全细胞遗传学缓解的中位时间为5.8个月。

     在接受伊马替尼治疗且可完整评估细胞遗传学缓解情况的304例患者中，发生主要细胞遗传学缓解患者预估的10年生存率为91.1%，而12个月仍未出现主要细胞遗传学缓解的患者，预估的10年生存率为85.3%。　

     伊马替尼——曾经的天价药，现以“入药人间”！

     在格列卫这种药物还没有出现之前，治疗慢粒白血病唯一的方法是通过异基因造血干细胞移植。由于移植会产生很多相关合并症，甚至死亡，所以造血干细胞移植只用适用于部分患者。

     所以，慢粒白血病也一度被医学界认为是一种难以治愈的疾病。直到以“甲磺酸伊马替尼”为代表的酪氨酸激酶抑制剂的出现，才使慢粒白血病进入靶向药物治疗的新纪元。

     不仅从不治之症转变为仅通过口服药就可治、可控的疾病，而且让很多患者能达到正常寿命。

     这种药物的价格曾经非常昂贵。但在2018年，中国开始对进口抗癌药实施零关税。并且，未来将有更多的抗癌药陆续进入医保。曾经的“天价药”已经“入药人间”。目前“慢粒”患者需要长期或终身服药。

     所以，在服药过程中定期监测是非常重要的，一定要按照医生的要求进行复查。包括血常规检查、骨髓穿刺检查、BCR/ABL融合基因定量检查等。

     因为有些患者在服药过程中会出现药物耐药或疾病进展（或转化为急性白血病）等情况，所以千万别忽视了定期复查的重要性。